노바티스 CAR-T 치료제 ‘킴리아’, 

미국혈액학회에서 최신 연구 데이터 3건 발표

ﾷ 2023년 미국혈액학회에서 킴리아 관련 의미 있는 최신 연구 데이터 발표

ﾷ 75세 이상 고령의 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종 환자, 실제 진료환경에서 75세 미만 환자와 유사한 객관적 반응률 및 완전 관해율 확인

ﾷ 재발성 또는 불응성 소포성림프종 환자 대상으로 진행한 ▲3년 추적 연구 결과, 고위험 하위그룹 포함 지속적이고 높은 반응률 확인, ▲7.3개월 추적 연구 결과 최적 반응률 97.5%, 전체 생존율 97.4% 확인

한국노바티스㈜(대표이사 사장 유병재)는 지난 9일부터 12일까지 진행된 미국혈액학회에서 자사의 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah: 티사젠렉류셀)의 실제 진료환경 내 연구와 장기 추적 연구 결과 등 총 3건*이 발표됐다고 13일 밝혔다.^1,2

(*국내 허가 적응증 기준)

첫 번째 데이터는 국제 조혈모세포 이식 연구센터(CIBMTR)에 등록된 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(이하 r/r DLBCL, Relapsed/Refractory Diffuse Large B Cell Lymphoma) 환자 1,375명을 대상으로 한 실제 임상 환경 연구로, 최초로 75세 이상 고령 환자에서도 킴리아의 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인했다.¹

연구 결과에 따르면, 유효성을 평가한 75세 이상(n=247) 환자군의 객관적 반응률은 64%(95% CI, 58.1~70.3), 완전 관해율은 47%(95% CI, 41.0~53.8)로 나타났다.¹ 이는 75세 미만 환자(n=984)의 객관적 반응률(60%, 95% CI, 56.9~63.1) 및 완전 관해율(46%, 95% CI, 43.2~49.5)과 유사한 수준이었다.¹ 또한 추적기간 중앙값 30개월 차, 75세 이상 환자군의 24개월 무진행생존율은 23%(95% CI, 16.7~30.1), 24개월 전체 생존율은 39%(95% CI, 31.2~47.2)로 확인됐다.¹ 75세 이상 환자군에서 완전관해를 이룬 환자군의 경우 24개월 무진행생존율이 47.6%로 높게 보고됐다.¹

모든 등급의 사이토카인 방출 증후군을 포함한 부작용 빈도 역시 75세 이상 환자군과 대조군에서 유사하게 나타났다(각각 57% vs 60%, P=0.31).¹

재발성 또는 불응성 소포성림프종 환자를 대상(n=97)으로 한 2상 중추 연구 ‘ELARA’의 3년 추적 연구 결과도 공개됐다.² 킴리아는 전신치료 후 24개월 이내 질병이 진행(이하 POD24, progression of disease within 2 years of frontline systemic therapy)된 고위험 환자군을 포함한 전체 환자군에서 투여 후 3년 이상 지속적이고 높은 치료 반응을 유지했다.² 추적기간 중앙값 41개월차 반응지속기간의 중앙값에 도달하지 않았으며, 소포성림프종에서 다음 치료제 전환까지의 기간(TTNT, Time to Next Treatment) 또한 중앙값에 도달하지 않아 치료의 지속성을 확인했다.² 전체 환자의 무진행 생존기간 중앙값은 37개월이며, POD24군 및 POD24가 아닌 환자군의 36개월 무진행 생존율은 각각 50%(n=61)과 59%(n=33)으로 확인했다.²

또한 유효성을 평가한 94명의 환자군의 완전 관해율의 최적 반응률은 68%(95% CI, 57.7%~77.3%)였으며 전체 반응률(완전 관해+부분 반응률)은 86%(95% CI, 77.5%~92.4%)로 나타났다.² 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았다.² 

마지막으로 프랑스에서 실제 임상 환경에서 3차 치료로 CAR-T 치료를 받은 소포성림프종 환자의 치료 성적을 분석한 DESCAR-T registry 데이터도 발표됐다. 실제 임상 환경에서 제품 주문 시점으로부터 중앙 추적 기간 7.3개월 데이터를 분석한 결과(Total N=70, Tisa-cel 62, Axi-cel 8) 전체 환자의 최적 반응률은 97.5%, 완전 관해율 87.5%, 그리고 6개월차 전체 생존률은 97.4%로 실제 임상에서 킴리아의 유효성을 확인했다.³ 

삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 “킴리아는 치료 옵션이 없던 재발성 또는 불응성 DLBCL에서 완전 관해의 가능성까지 확인한 혁신적인 치료제로, 세계 곳곳에서 발표되어온 실제 진료환경 내 연구에 이어 75세 이상 고령 환자를 대상으로도 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 일관적으로 확인했다는 점에서 상당히 의미가 있다”며, “재발 위험이 높던 소포성 림프종 환자들에게도 장기적인 치료효과를 확인함으로서, 재발 위험을 줄이고 나아가 완치의 가능성까지 기대할 수 있게 됐다”고 말했다. 더불어 “이번 학회에서 발표된 연구결과는 향후 임상 환경에서 킴리아의 치료를 결정하는데 중요한 지표가 될 것”이라고 덧붙였다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 상무는 "이번 학회에서 발표된 킴리아의 최신 연구에서 75세 이상 고령을 포함한 실제 진료환경 내 연구에서 임상연구와 유사한 결과를 확인한데 이어, 지속적인 반응 효과를 확인했다는 점에서 상당히 고무적"이라며, "노바티스는 입증된 킴리아의 치료 혜택을 더 많은 혈액암 환자분들에게 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.

한편, 킴리아는 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 ‘개인 맞춤형 치료제’다. 21년 3월 국내 첨단재생의료바이오법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률, 첨바법) 1호 치료로 허가 받았으며³, 현재 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인B세포림프종 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성림프구성백혈병(pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia, pALL) ▲두 가지 이상 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성림프종 성인 환자의 치료 적응증으로 승인받았다. 

노바티스(Novartis)에 대하여

노바티스는 혁신의약품 중심의 제약기업이다. 인류의 생명 연장과 더 건강한 삶을 위해 의학을 새롭게 상상하며 환자와 의료진, 나아가 우리 사회가 심각한 질병에 대처할 수 있도록 돕는다. 노바티스 의약품은 오늘날 전 세계 2억 5천만 명의 질병 극복에 도움을 주고 있다. 자세한 정보는 홈페이지(https://www.novartis.com)를 방문하거나 LinkedIn, Facebook, X/Twitter, Instagram에서 확인 가능하다.

한국노바티스(Novartis Korea)에 대하여

세계적인 제약•바이오기업, 노바티스의 한국법인이다. 현재 약 500여 명의 임직원들이 한국노바티스(www.novartis.co.kr)에서 근무하고 있으며 암, 면역, 심혈관대사, 세포 • 유전자치료, 중추신경, 안과 등의 분야에서 혁신적인 신약을 신속히 도입, 공급함으로써 한국인들의 생명연장과 치료결과, 삶의 질 개선을 위해 노력하고 있다. 한국노바티스는 최근 10년간 국내 의약품 임상시험 승인건수 1위(글로벌 제약사 부문, 2011~2020)와 국내 의약품 특허등재 건수 1위(국내외 제약사 전체, 2021년 기준)를 차지하며 혁신적인 신약개발 및 공급을 위해 국내 이해관계자와 활발히 협력하고 있다. 이 밖에도 바이오 및 디지털 헬스 분야의 우수기업을 발굴하고 지원하기 위해 ‘헬스엑스 챌린지 서울’, ‘오픈 이노베이션 챌린지’ 등 국내 헬스케어 산업의 발전에 이바지하기 위한 노력을 경주하고 있다. 대표적인 사회공헌 프로그램으로는 희귀 난치성 환자 및 가족들의 정서적 안정을 돕는 ‘치유(CHEER YOU)’ 등이 있다. 보다 자세한 내용은 www.novartis.co.kr에서 확인할 수 있다.

면책고지 

해당 보도자료에는 1995년 미국의 증권 민사 소송 개혁법의 의미 내에서 미래예측진술이 포함되어 있다. 일반적으로 미래예측진술은 본 보도자료에 기술된 잠재적인 매출, 새로운 적응증 또는 허가사항이나 제품들에서 발생하는 미래 수익에 대해 “잠재적인”, “할 수 있다”, “계획이다”, “예상한다”, “예측한다”, “기대한다”, “믿는다”, “약속한다”, “연구논문”, “파이프라인”, “출시” 또는 이와 유사한 용어나 명시 혹은 묵시적 논의를 통해 알 수 있다. 이러한 진술을 과도하게 신뢰해서는 안되나 미래예측진술은 자사의 현재 믿음과 기대에 기반한 것이며, 알 수 있거나 알 수 없는 위험과 불확실성을 내포하고 있다. 이러한 위험과 불확실성 중 한 가지 이상이 현실화되거나 기본 가정이 틀린 경우, 실제 결과는 미래예측진술에 언급된 것과 현저하게 다를 수 있다. 본 보도자료에 기술된 임상연구 또는 승인된 제품에 대해 출시되거나 특정 시장 혹은 시점에 추가적인 적응증이나 허가사항이 승인된다고 보장할 수 없다. 또한 이러한 제품들의 미래 상업적 성공 역시 보장할 수 없다. 특히, 이러한 제품들에 대한 자사의 기대는 연구개발에 내제된 불확실성에 영향을 받을 수 있다. 불확실성에는 예기치 못한 임상연구 결과나 기존 임상 데이터의 추가 분석, 예기치 못한 규제 조치, 지연 또는 일반적인 정부 규제, 지적 재산 보호권의 획득 또는 유지하는 회사의 능력, 전반적인 경제 및 산업 여건, 현재의 가격 압력 등 보건 비용에 대한 전 세계적 추세, 예기치 못한 안전성, 품질 또는 제조상의 이슈, 미국증권거래위원회에 제출하는 노바티스 AG의 정기 공시(Form 20-F)와 관련한 기타 위험과 요소 등이 포함된다. 노바티스는 현재 일자를 기준으로 이러한 사항을 보도자료를 통해 제공하고 있으며, 새로운 정보나 미래 사건 등으로 인해 본 보도자료에 포함된 미래예측진술을 업데이트 해야 할 의무는 지지 않는다.