사노피, 파브라자임 출시 20주년 기념 인포그래픽 공개

    * 국내 및 글로벌 시장 점유율 1위 파브라자임, 올해 출시 후 20주년 맞아

   * 다수 임상 연구 기반 장기 치료 효과와 안전성 프로파일이 확인된 치료제

글로벌 헬스케어 기업 사노피의 한국법인[1](이하 사노피)은 파브리병 치료제 ‘파브라자임(아갈시다제베타)’ 출시 20주년을 기념해 국내외 파브리병 치료제 시장에서의 파브라자임 리더십과 임상적 가치에 대한 정보를 담은 인포그래픽을 공개했다.

인포그래픽에는 파브리병 치료제 시장에서 입증된 임상 데이터로 국내 및 글로벌 시장 점유율 1위를 차지하는 파브라자임의 가치를 숫자로 표현해 담았다.

파브라자임은 2002년 국내 수입품목 허가 및 출시 20주년을 맞이한 파브리병 효소대체요법 치료제다.[i] 2022년 1분기 기준으로 국내 및 글로벌 시장에서 점유율 1위를 차지하고 있으며[ii], 현재 전 세계 5,000명 이상의 파브리병 환자가 파브라자임으로 치료 중이다.[iii] 파브라자임은 2020년 1월 1일부터 급여 적용 세부 기준이 신설됐다.[iv]

지난 20여 년간 한국을 포함해 전 세계 40개 이상 국가들에서 7,000명 이상의 파브리병 환자에 대한 연구 레지스트리가 구축됐고, 이를 통해 25편 이상의 연구들이 발표됐다.[v] 또한 출간된 데이터를 기준으로 한 201건의 자료를 통해 파브라자임의 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 바 있다.[vi] 파브라자임은 전형적인 파브리병 환자 58명을 대상으로 한 임상 연구 결과 6개월 동안 투여한 환자 80~96%에서 신장, 심장 및 피부의 혈관 내피세포에서 GL-3 제거를 개선 또는 유지했다.[vii] 전형적인 파브리병 환자 58명 중 52명에 대한 장기 연구에서는 10년간 파브라자임 치료 후의 파브리병 환자 52명 중 42명(81%)이 신장 투석 또는 이식, 심장 관련 사건, 뇌졸중 또는 사망 등의 중증 임상 사건을 경험하지 않아 장기적인 치료 효과와 유의한 안전성 프로파일을 보였다.[viii]

또한 사노피 희귀질환 사업부에서는 2014년부터 8회째 ‘착한걸음 6분 걷기 캠페인’을 진행하며 파브리병을 포함한 희귀질환 환자들을 응원해오고 있다.[ix]

박희경 대표

사노피-아벤티스 코리아 스페셜티 케어 사업부

“파브라자임은 FDA에서 효소대체요법으로 유일하게 승인받은 약제로 출시 이후 전 세계 파브리병 환자들의 삶의 질 개선을 위해 이바지해왔다. 파브라자임은 다수의 연구에서 나타난 효과와 안전성 프로파일로 파브리병 환자들의 효과적인 치료에 도움을 줄 수 있었다. 미진단 파브리병 환자가 여전히 존재하는 만큼 사노피는 지금까지와 같이 앞으로도 파브리병 치료 환경 개선과 조기 진단을 위해 더욱 힘쓰겠다.”

한편, 파브리병은 알파-갈락토시다제 A(α-galactosidase A)라는 리소좀 효소가 부족해 세포 내 당지질인 GL-3가 분해되지 못하고 지속적으로 쌓여 발생하는 진행성 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disorders, LSD)이다.[x] X 염색체를 통해 유전되는 파브리병은 인구 10만 명당 1명씩 발생하는 희귀질환으로, 비특이적인 증상으로 인해 진단까지 길게는 15년이 소요되는 것으로 알려져 있다.¹⁰ 질환이 진행될수록 전신에 걸쳐 다양하게 증상이 나타나며 조기에 진단받지 않으면 심장이나 신장과 같은 중요 장기의 손상으로 이어질 수 있다.¹⁰