솔리리스®주, 시신경 척수염 범주질환 급여 기념 기자간담회 개최
솔리리스 급여로 재발 위험 낮춘 NMOSD 치료 환경 열려
" 단 한 번의 재발로 영구적인 장애 초래하는 NMOSD, 솔리리스®주 급여로 재발 걱정 적은 일상 기대 i,ii
" 솔리리스®주, 48주차 98%의 무재발률 및 장기 지속되는 재발 방지 효과 확인한 NMOSD 치료 옵션viii,ix
한국아스트라제네카㈜(대표이사 사장 전세환)는 7일 솔리리스®주(성분명:에쿨리주맙)의 시신경 척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, 이하 NMOSD) 급여 기념 기자간담회를 개최하고, NMOSD의 재발 방지 치료 중요성과 솔리리스®주 급여 의의를 전달했다.[i],ii
NMOSD는 예측할 수 없는 시신경염과 척수염의 반복적인 재발로 실명을 동반한 안구 통증, 하반신 마비 등의 치명적인 중증 장애를 유발하는 희귀자가면역질환이다.[ii],[iii],[iv] 지난 4월 1일부터 솔리리스®주가 NMOSD 재발 방지 치료제로 건강 보험 급여가 적용되면서 반복적인 재발로 신경학적 결손을 경험하던 NMOSD 환자들의 치료 접근성이 개선됐다.i,ii
간담회에는 국립암센터 신경과 김호진 교수와 한국아스트라제네카 의학부 임재윤 전무가 연자로 참여해 ▲단 한 번의 재발도 위험한 NMOSD, 솔리리스 급여 의의와 앞으로 가야할 길 ▲희귀질환 치료를 위한 아스트라제네카의 노력을 주제로 각각 발표를 진행했다.
단 한 번의 재발로 실명·마비 초래할 수 있는 NMOSD… 영구적 장애 막기 위한 적극적인 재발 방지가 치료 핵심ii
첫 번째 연자로 나선 김호진 교수는 NMOSD의 재발 위험성을 설명하며, 솔리리스®주의 무재발 혜택에 대해 소개했다.viii
김호진 교수는 “솔리리스®주는FDA 및 국내에서 NMOSD 치료 목적으로 허가된 최초의 치료제[v],[vi],[vii]로, PREVENT 임상에서 치료 48주 차에서 98%의 무재발률[+]을 확인한 데 이어, PREVENT 확장 연구를 통해 197주차(3.7년)에 94.4%의 높은 무재발률[†]을 보이며 장기간 지속적인 재발 방지 효과도 확인했다.[viii],[ix]”라며, “오랜 기간 재발의 두려움을 안고 살아가던 NMOSD 환자에게 솔리리스®주의 급여 적용 소식은 무척 반가운 소식이다”고 말했다.
솔리리스®주 보험 급여는 항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상 NMOSD 환자 중 솔리리스®주 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(EDSS, Extended Disability Status Scale)[‡] 점수가 7점 이하이면서 최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 발생해 리툭시맙 또는 사트랄리주맙 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제를 투여하였음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우에 한해 적용된다.i,[x]
김 교수는 “다만 솔리리스®주의 현 급여 조건에 맞추기 위해서는 회복이 어려운 재발을 여러 차례 겪어야만 하고, 재발 위험을 최소화하기 위해 경제적 부담을 감수하면서 리툭시맙을 비급여로 치료받던 환자들은 급여 대상에 제외되는 등 한계가 존재한다i”라며, “재발을 거듭할수록 저하되는 환자의 삶의 질을 고려하여, 재발 방지 효과가 높은 치료제의 접근성을 높이는 것은 여전히 풀어야 할 숙제x”라며 급여 조건에 대한 안타까움을 드러냈다.
아스트라제네카, 신속한 희귀질환 신약 개발 통해 다양한 희귀질환 분야 치료 환경 혁신 이끌 것
아스트라제네카의 희귀질환 분야 임상 현황을 발표한 한국아스트라제네카 의학부 임재윤 전무는 “아스트라제네카는 더 많은 희귀질환 환자들의 삶을 변화시키고자, 2030년까지 5개의 희귀질환 신약 출시를 목표로 보체를 비롯한 여러 분야에서 20개 이상의 임상 연구를 진행 중이다”라며, “보다 신속한 희귀질환 치료제 개발을 통해 신경과 희귀질환을 비롯한 다양한 희귀질환 질환 영역에서 혁신을 이끌 것”이라고 설명했다.
한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 “솔리리스®주의 NMOSD 급여 적용으로 장기간 재발 위험을 낮춘 일상의 가능성이 열렸다. 특히 NMOSD는 솔리리스®주 적응증 중 유일하게 사전승인 절차 없이 급여가 적용되어 신속한 재발 방지 치료가 가능해졌다i”라며, “보다 많은 NMOSD 환자들이 솔리리스®주의 재발 방지 혜택을 누릴 수 있도록 접근성 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.
솔리리스® 주에 대하여
솔리리스® 주는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome), 시신경 척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder) 치료제로 미국 알렉시온에서 개발하였고 알렉시온이 아스트라제네카사에 합병된 이후, 2023년 2월부터 국내에서는 한국아스트라제네카가 판매하고 있다.
[+] P<0.001, 베이스라인에서의 지난 24개월 동안의 평균 연간 재발률 1.99±0.94
[†] 95% CI = 88.6-97.3
[‡] 다발성경화증 및 시신경척수염 범주질환 환자의 장애 수준 및 재발 심각도를 평가하는 검사도구로 0점(정상)부터 10점(사망) 범위의 값으로 평가되며, 점수가 높을수록 심각한 장애가 있음을 의미한다.
[i] 보건복지부 고시 제2024-55호. 「요양급여의_적용기준_및_방법에_관한_세부사항(약제)」_일부개정고시 (2024.03.28)
[ii] Su-Hyun Kim. Advances in the Treatment of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. J Korean Neurol Assoc. 2022;40(1):15-21
[iii] Wingerchuk DM, et al. The spectrum of neuromyelitis optica. Lancet Neurol. 2007;6(9):805-815.
[iv] S Jarius, B Wildemann, F Paul, Neuromyelitis optica: clinical features, immunopathogenesis and treatment, Clin Exp Immunol. Immunology, Volume 176, Issue 2, May 2014, Pages 149–164,
[v] Frampton, J.E. Eculizumab: A Review in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. Drugs 80, 719–727 (2020)
[vi] 식품의약품안전처 의약품안전나라. 솔리리스주(에쿨리주맙) 의약품상세정보. 효능효과. 변경이력 Available at https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemChangeHistInfo?itemSeq=201000790&changeIemCode=106 Accessed on Apr 20 2024
[vii] 식품의약품안전처 의약품안전나라. 엔스프링프리필드시린지주(사트랄리주맙) 의약품상세정보. Available at https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemDetailCache?cacheSeq=202103363aupdateTs2024-04-18%2017:32:59.133053b Accessed on Apr 20 2024
[viii] Sean J. Pittock et al. Eculizumab in Aquaporin-4–Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. N Engl J Med 2019; 381:614-625
[ix] Wingerchuk DM, et al. Long‐Term Safety and Efficacy of Eculizumab in Aquaporin‐4 IgG‐Positive NMOSD.Ann Neurol. 2021;89(6):1088–1098.
[x] Michael Levy et al. Quantifying the relationship between disability progression and quality of life in patients treated for NMOSD: Insights from the SAkura studies. Mult Scler Relat Disord.2022 Jan:57:103332
