휴미라®, 유럽의약품평가위원회에서 소아 만성 비감염성 전방 포도막염 치료제로 허가 권고 받아

• 승인시, 휴미라®는 기존 치료에 조절되지 않는 소아 만성 비감염성 전방 포도막염 치료제로 유럽연합 최초의 생물학적 제제 치료 옵션이 될 것
• 유럽의약품평가위원회의 허가 권고는 연구자  주도 임상시험인 SYCAMORE의 결과에 근거함.
• 소아 특발성 관절염(JIA)은 소아 전방 포도막염 환자 75 % 이상에서 발생하는, 소아 비감염성 포도막염과 관련된 가장 흔한 전신성 질환 ^[i]

일리노이 주 노스 시카고, 2017년7월21일 – 글로벌 바이오 제약 기업 애브비는 유럽의약품청(EMA) 산하 유럽의약품평가위원회(CHMP)로부터 기존 치료로 조절이 되지 않거나 기존 치료가 부적절한 2 세 이상 소아 환자의 만성 비감염성 전방 포도막염 치료제로서 휴미라® (아달리무맙)에 대해 허가권고를 받았다고 밝혔다.

애브비의 면역학 개발 부사장 마렉 홍크자렌코(Marek Honczarenko)는 “유럽의약품평가위원회의 허가 권고는 소아 포도막염 환자와 가족들을 위한 중요한 이정표다”라며, " 휴미라가 만성 비감염성 전방 포도막염 치료제로 허가 받게 되면, 이전의 표준 치료에 실패한 2세 이상의 심각하고 잠재적  실명 위험에 놓인 소아 환자에게 중요하고 새로운 치료 옵션이 제공되는 것이다. 또한, 이것은 애브비가 면역 매개 질환을 앓고 있는 성인과 소아 환자 모두를 위해 치료법을 제공하겠다는 약속의 실천이다.” 라고 말했다. 

포도막염은 홍채, 맥락막 및 눈에 있는 모양체를 포함하는 포도막의 염증이다. [ii] 치료하지 않으면 백내장, 녹내장, 낭포성 황반부종(CME) 및 실명을 유발할 수 있다. [iii] [iv] 소아 포도막염 환자의 25-30 %에서 심각한 실명이 발생할 수 있다고 추정되어, 이 질환을 앓고 있는 어린이의 시력을 보존하기 위해 조기 진단 및 치료가 필수적이다. ^{iii, [v]} 소아 특발성 관절염은 소아 전방 포도막염 환자 75 % 이상에서 발생하는, 포도막염과 관련된 가장 흔한 전신성 질환이다. ⁱ

브리스톨 대학 병원 NHS 재단 트러스트(University Hospitals Bristol NHS Trust)의 소아류마티스내과 교수이자 SYCAMORE 수석 연구자인 아시마라이펫 라마난(Athimalaipet Ramanan)교수는 "소아 포도막염은 자주 진단이 늦어지고, 이환율이 높은 질환으로 치료가 어렵다"며, “휴미라가 만성 비감염성 전방 포도막염과 관련된 안과적 질환을 갖고 있는 수천 명의 어린이의 시력을 보존할 수 있는 잠재력을 가지고 있음을 임상 연구에서 확인할 수 있다.”라고 말했다.

유럽의약품평가위원회의 허가 권고는 활성 소아 특발성 관절염 관련 포도막염 치료에 메토트렉세이트 병용 휴미라 치료군과 메토트렉세이트 병용 위약군의 임상 효능과 안전성을 평가한 무작위 배정, 대조군 연구인 SYCAMORE 임상 연구 결과에 근거한다. [vi] 이는 브리스톨 대학 병원 NHS 재단 트러스트가 후원하고 리버풀 대학의 임상 시험 연구 센터가 조정했다. 독립 안전성 데이터 모니터링 위원회 (IDSMC: Independent Data Safety and Monitoring Committee)는, 무작위 배정된 90명의 활성 소아 특발성 관절염 동반 포도막염 환자에서 메토트렉세이트 병용 휴미라 치료군이 위약군보다 안구 염증이 더 잘 조절 되고, 치료 실패율이 현저히 낮다는 사실을 확인한 후, 시험결과를 조기에 발표하도록 권고했다. ^vi

유럽의약품청 통합허가절차에 따라 시판허가신청(MAA) 심사가 진행 중이며, 9월 경 허가될 것으로 기대된다. 허가가 통과되면, 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이와 유럽 연합 28개 국가에서 판매할 수 있다. 휴미라는 2016 년 6 월에 성인의 비감염성 중간, 후, 전체 포도막염을 치료제로 유럽의약청의 승인을 받았다.

SYCAMORE 연구에 대하여^vi 
SYCAMORE연구는 브리스톨 대학 병원 NHS 재단 트러스트가 후원하고 리버풀 대학의 임상 시험 연구 센터가 조정하였다. 이 연구는 영국 보건 연구 보건 기술 평가 프로그램 및 관절염 연구소의 연구비 지원을 받아 이루어졌다. 해당 연구는 다기관, 이중눈가림, 무작위, 위약 대조 연구로, 활성 소아 특발성 관절염 동반 포도막염이 있던 2 세 이상의 소아 및 청소년에서 휴미라의 효능 및 안전성을 평가하였다. 메토트렉세이트를 안정적으로 복용하고 있던 환자를 2:1 비율로 무작위 배정하여 휴미라(체중에 따라 20mg 또는 40mg,) 또는 위약을 2 주마다 피하주사했다. 환자는 치료 실패 또는 18 개월이 경과할 때까지 시험연구 요법을 유지했다. 무작위 배정 후 최장 2 년간 환자를 추적 관찰했다. 일차 평가 변수는 포도막염 명명법의 표준화 (SUN) 기준에 근거한, 안구 내 염증의 여러 구성 요소에 따라 정의된 치료 실패 시간이었다. ^vi

연구 결과에 따르면 휴미라와 메토트렉세이트 병용시, 위약에 비해 치료 실패 시간이 현저하게 지연됐다. 114 명의 환자 중 90명이 등록된 후, 사전에 지정된 정지 기준이 충족되었다. 휴미라군에서는 60 명 중 16명의 치료 실패(27 %)가, 위약군에서는 30 ​​명 중 18명의 치료 실패(60 %)가 관찰되었다.(위험 비율, 0.25, 95 % 신뢰 구간, 0.12- 0.49; P<0.0001 [사전 지정 정지구간]) 위약군보다 휴미라 군에서 이상반응이 더 자주 보고되었다. (10.07건/환자-년(patient-year) [95% 신뢰 구간, 9.26-10.89] vs. 6.51 건/환자-년 [95% 신뢰 구간, 5.26-7.77]) 심각한 이상반응도 마찬가지였다.(0.29 건/환자-년 [95% 신뢰 구간, 0.15-0.43] vs. 0.19 건/환자-년 [95% 신뢰 구간, 0.00-0.40])

주요 안전성 정보

휴미라 주요 안전성 정보는 한국애브비 웹사이트 휴미라 제품 설명서에서 확인할 수 있다.