암젠코리아 블린사이토®, 급성림프모구성백혈병 공고요법 적응증 확대 기자간담회 개최

암젠코리아 블린사이토®, 급성림프모구성백혈병 공고요법 적응증 확대 기자간담회 개최 l 블린사이토®, 성인 및 소아 필라델피아 염색체 음성 전구 B세포 급성림프모구성백혈병 환자 대상 공고요법에서 화학요법과의 교차 투여 시 화학요법 단독 투여군 대비 임상적 유의성 확인 2,3,4,5 으로 공고요법 치료 적응증 확대1 l 암젠코리아, 블린사이토® 공고요법 최신 임상연구들 토대로 국내 치료 환경 내 블린사이토® 적응증 확대 의 의 조명 암젠코리아(대표: 신수희)가 12일, 자사의 급성림프모구성백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, 이하 ALL) 치료제 블린사이토®(Blincyto®, 성분명: 블리나투모맙)의 공고요법 치료 적응증 확대1 기자간담회를 개최했다. 블린사이토®는 세계 최초로 개발된 이중 특이적 T세포 결합체(Bi-specific T-cell Engager, BiTE®)로, 2015년 11월 식품의약품안전처로부터 필라델피아 염색체 음성(Ph-)의 재발 또는 불응성 전구 B세포 ALL 치료 적응증으로 최초 허가를 획득한 이후, 2020년 9월에는 미세잔존질환(Minimal Residual Disease, 이하 MRD)이 0.1% 이상인 첫 번째 또는 두 번째 관해 상태의 전구 B세포 ALL 치료 적응증을 추가하며 ALL 치료 영역 내에서 지속적으로 적응증을 확장해 왔다. 1 이에 더해 블린사이토®는 올해 2월 14일, 성인 및 소아 필라델피아 염색체 음성인 전구 B세포 ALL 환자에게 공고요법으로 최대 4주기까지 투여 가능하도록 새로운 적응증을 추가로 허가 받았다.1 이번 허가는 기존 화학요법으로 유도요법을 받은 ALL 환자의 공고요법으로서 초기 진단받은 환자 또는 재발한 환자에서 통계적으로 유의한 효과를 보인 임상 데이터를 기반으로 이뤄졌다.,,4,5 이번 블린사이토® 적응증 확대 기자간담회에는 서울성모병원 혈액내과 윤재호 교수와 서울아산병원 소아청소년종양혈액과 김혜리 교수가 연자로 참여해 각각 성인 ALL 치료와 소아 ALL 치료에서 블린사이토® 공고요법의 주요 임상 연구에 대한 주제 발표를 진행했다. 윤재호 교수는 성인(30~70세) 전구 B세포 ALL 환자(n=224명)를 대상으로 유도 후 공고요법 치료 단계에서 화학요법 단독 투여와 블린사이토® 교차 투여를 비교한 E1910 임상연구 데이터를 중심으로 ALL 최신 치료 지견에 대해 발표했다. E1910 임상연구 결과에 따르면, MRD(<0.01%) 음성인 성인 전구 B세포 ALL 환자에게 1차 치료 공고요법으로 블린사이토® 및 화학요법을 교차 투여한 경우(n=112명) 3년 전체 생존율(Overall Survival, OS)은 85%로, 화학요법 단독 투여군(n=112명)의 OS인 68% 대비 높게 나타났다(HR=0.41, 95% CI:0.23-0.73; P=0.002). 또한 블린사이토® 및 화학요법 교차 투여군은 화학요법 단독 투여군 대비 59%의 사망 위험 감소를 보였다(추적기간 중앙값 43개월, HR: 0.41; 95% Cl, 0.22–0.73; P=0.002). 3년 무재발 생존율(Relapse-Free Survival, RFS)을 평가한 결과에서도 블린사이토® 및 화학요법 교차 투여군이 80%로 화학요법 단독 투여군(64%)보다 높게 나타났다(HR=0.53; 95% CI: 0.32-0.87)4. 윤재호 교수는 “그동안 전구 B세포 ALL 치료에서 1차 치료 후 첫 번째 완전관해 단계에서는 재발 위험을 줄이기 위한 공고요법으로 쓸 수 있는 치료 옵션이 화학요법 및 조혈모세포이식 밖에 없었는데, 재발 위험 감소와 생존율 개선 효과를 보인 새로운 치료 선택지가 제시됐다는 점에서 블린사이토® E1910 임상 데이터의 결과는 매우 고무적”이라며, “전구 B세포 ALL은 진행 속도가 매우 빠르고 재발 위험이 높은 만큼, 블린사이토® 공고요법이라는 새로운 ALL 재발 위험 관리를 위한 매우 안전한 치료 옵션이 환자와 의료진에게 제공할 수 있는 치료적 혜택이 매우 클 것”이라고 설명했다. 이어 김혜리 교수는 국내 소아 전구 B세포 ALL 치료 환경에서의 의학적 미충족 수요와 더불어, 새로 진단된 소아 전구 B세포 ALL 환자를 대상으로 진행된 AALL1731 임상 연구 데이터에 대해 발표했다. 김혜리 교수는 “소아 ALL은 지난 20여 년간 고전적인 화학요법 외에 별다른 치료 옵션이 존재하지 않아 의료진들에게는 새로운 치료 옵션에 대한 관심과 요구가 지속적으로 있어왔다”며, “블린사이토® 공고요법 임상연구들은 화학요법을 기반의 기존 표준치료의 한계를 넘어서서, 소아 ALL 환자들이 완치의 가능성에 한걸음 더 다가설 수 있는 새로운 발판을 마련해 줄 것으로 기대한다”고 밝혔다. AALL1731 임상 연구는 미국국립암연구소(NCI) 표준위험군(Standard-risk)의 전구 B세포 ALL 소아 환자 중 평균 또는 높은 재발 위험이 있는 MRD 음성 환자(n=1140명)를 대상으로 진행됐으며, 추적 기간 중앙값 2.5년에서 추정된 3년 무질병 생존율(DFS)은 전체 환자군에서 블린사이토® 및 화학요법 교차 투여군(n=718명)이 96.0%로 화학요법 단독 투여군(n=722명)의 87.9% 대비 크게 향상된 것으로 나타났다. (difference in restricted mean survival time, 72 days, 95% CI: 36-108; P<0.001) 마지막으로 발표에 나선 암젠코리아 의학부 이상진 상무는 “블린사이토®는 기존 화학요법과는 달리 환자가 갖고 있는 면역 세포를 활성화시켜 백혈병 세포의 사멸을 유도하는 혁신적인 이중 특이적 T세포 결합체(BiTE®) 치료제로, 재발∙불응성 ALL, MRD 양성 ALL 치료에 이어 공고요법까지 치료 스펙트럼을 확장하며 ALL 치료의 새로운 패러다임을 지속적으로 제시해 왔다”며, “암젠은 블린사이토®를 통해 국내 전구 B세포 ALL 환자들에게 조기 치료 옵션을 제공하기 위해 꾸준히 노력해왔으며, 향후에도 재발 위험 감소 및 생존기간 연장에 효과적인 치료 전략 수립에 지속적으로 기여할 수 있는 혁신적인 치료제를 적기에 국내 도입할 수 있도록 노력하겠다”고 전했다. 이 날 행사에 참석한 신수희 대표는 “블린사이토®는 2015년 국내 허가 이후 지난 10여 년간 ALL 환자분들의 치료 여정을 함께하며 치료 성적 개선에 기여해 왔다. 이번 적응증 확대를 통해 환자분들께 공고요법 단계에서부터 블린사이토® 치료를 제공할 수 있게 되어 뜻깊게 생각한다”며, “암젠의 사명은 환자가 희망을 잃지 않고 내일의 소중한 삶을 이어갈 수 있도록 돕는 것이다. 앞으로도 암젠은 ALL처럼 가장 치료가 어려운 질환 영역에서 환자들과 함께하는, 환자 중심의 치료를 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 블린사이토®는 면역 세포인 T세포의 표면단백질과 암세포의 종양항원 단백질에 동시에 결합하도록 설계된 세계 최초의 이중 특이적 T세포 결합체(BiTE®)이다6. 이를 통해 전구 B세포 급성림프모구성백혈병 세포에서 발현되는 CD19 단백질과 T세포에서 발현되는 CD3 단백질을 동시에 연결해, T세포로 하여금 백혈병 세포를 공격하도록 돕는다. 블린사이토®는 미국에서 지난 2024년 6월 생후 1개월 이상 소아 및 성인에서 CD19 양성 필라델피아 염색체 음성 전구 B세포 급성림프모구성백혈병의 공고요법 치료제로 승인받은 바 있다. 본 보도자료는 암젠의 일반적인 기업 활동에 관한 정보를 제공하기 위해 작성되었습니다. 본 보도자료에 포함된 정보를 인용함에 있어서 의약품 광고와 관련된 법규 위반의 잠재적 위험이 없도록 주의하여 주십시오. 블린사이토® (Blincyto®)에 대하여 블린사이토®는 최초의 이중특이성 CD3 T세포 결합체(BiTE®)로6, T세포와 백혈병 세포를 연결하여 T세포의 면역 시스템이 백혈병 세포를 공격하도록 돕는 치료제이다8. 블린사이토는 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 성인 급성림프모구성백혈병 환자 치료제로 2015년 11월 국내 식품의약품안전처 허가를 받았다1. 미국식품의약국(FDA)에서는 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy) 및 신속 심사 대상으로 지정되어 2014년 12월 승인을 획득하였다9,. BiTE® 기전에 대하여 이중 특이성 T세포 결합체(Bispecific T cell Engager, BiTE®) BiTE®는 신체의 면역 시스템이 종양 세포를 찾아내고 표적할 수 있게 돕는다. 개량된 항체들은 동시에 두 가지 표적을 연결할 수 있도록 설계되어, T세포(면역세포)와 종양세포를 연결한다. BiTE®는 T세포가 종양세포에 독성물질을 주입하여 종양세포의 사멸을 유도할 수 있도록 T세포를 표적종양세포에 가까이 위치할 수 있게 한다. 7,8 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템, 블린사이토주 35마이크로그램(블리나투모맙, 유전자재조합), accessed in February, 2025 https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemDetail?itemSeq=201507536 Hogan LE, et. Al. Children's Oncology Group AALL1331: Phase III Trial of Blinatumomab in Children, Adolescents, and Young Adults With Low-Risk B-Cell ALL in First Relapse. J Clin Oncol. 2023 Sep 1;41(25):4118-4129. doi: 10.1200/JCO.22.02200. Epub 2023 May 31. PMID: 37257143; PMCID: PMC10852366. Locatelli F, Zugmaier G, Rizzari C, et al. Effect of blinatumomab vs chemotherapy on event-free survival among children with high-risk first-relapse B-cell acute lymphoblastic leukemia: a randomized clinical trial. JAMA. 2021;325:843-854 Mark R. Litzow, M.D. et al. Blinatumomab for MRD-Negative Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults. N Engl J Med 2024;391:320-33 M.L. Loh, et al. Blinatumomab in Standard-Risk B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia in Children, Dec 7, 2024 from https://doi.org/10.1056/NEJMoa2411680 Advani AS. Hematology 2013;(1):131-137. Nicola Gokbuget, et al. Blinatumomab for minimal residual disease in adults with B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia. Blood. 2018;131(14):1522-1531 Amgen Oncology, “BiTE Antibodies: Designed to bridge T Cells to Cancer Cells” (2015) FDA approves blinatumomab as consolidation for CD19-positive Philadelphia chromosome-negative B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia, Available at: FDA approves blinatumomab as consolidation for CD19-positive Philadelphia chromosome-negative B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia | FDA accessed by Jan 21 2025 FDA grants regular approval to blinatumomab and expands indication to include Philadelphia chromosome-positive B cell, Available at: FDA grants regular approval to blinatumomab and expands indication to include Philadelphia chromosome-positive B cell | FDA accessed by Mar 7 2025