이번 혁신적 치료제 지정은 공개, 무작위 방식으로 이루어진 3상 임상 시험인 CheckMate-141 결과에 따른 것으로, 이는 재발성 또는 전이성 두경부 편평상피세포암의 1차 보조 치료(Adjuvant)인 백금 기반 화학요법제 치료를 받은 후 6개월 내 종양이 진행된 환자를 대상으로 옵디보와 연구자가 선택한 치료법을 비교했다. CheckMate-141 임상 시험은 독립된 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee, DMC)가 실시한 평가에서 1차 유효성 평가변수(Primary endpoint)인 전체생존율을 조기에 충족시켜서 지난 2016년 1월에 해당 임상이 종료됐다.

BMS의 글로벌 항암제 임상 연구 부서 대표인 장 비알레(Jean Viallet) 박사는 “옵디보가 진행성 두경부 편평상피세포암에 대해 혁신적 치료제로 지정됐다는 것은 두경부암과 같이 치명적인 암을 치료할 수 있는 새로운 치료제 도입이 시급하다는 점을 보여주는 동시에 난치성 암을 극복하고 환자들의 생존 기간을 변화시키기 위해 BMS가 면역 항암 연구 분야에 얼마나 헌신하고 있는지를 보여주는 것”이라고 평가했다. 

FDA에 따르면 혁신적 치료제로 지정되기 위해서는 적어도 하나의 임상적으로 의미 있는 평가변수에 대해 해당 치료제가 기존 치료법 대비 상당한 치료 개선 효과를 지녔다는 점을 입증하는 임상 자료가 필요하다. 옵디보가 FDA로부터 혁신적 치료제 지정을 받은 것은 두경부암을 포함해 다섯 번째이다. 지금까지 자가유래 줄기세포 이식술과 브렌툭시맙(Brentuximab) 치료에 실패한 호지킨림프종, 과거 치료 경험이 있는 진행성 흑색종, 과거 치료 경험이 있는 비편평 비소세포폐암과 진행성 또는 전이성 신세포암 적응증에 대해 혁신적 치료제로 지정 받았다. 

한편, 미국 FDA는 2015년에 옵디보를 비소세포폐암에 대한 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정하고, 같은 해 3월과 10월에는 편평 비소세포폐암과 비편평 비소세포폐암에 대한 치료제로 허가했다.^2,3 옵디보는 면역세포 PD-1에 작용하는 anti PD-1 면역항암제로 한국에서는 지난 2016년 4월 1일 PD-L1 발현 여부와 관계 없이 이전 화학요법에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제 및 BRAFV600E 야생형인 악성 흑색종 1차 치료제로 식약처의 허가를 받았다. 국내에서 두경부암에 대한 허가는 아직 받지 않았다.

두경부암은 전 세계적으로 7번째로 많이 발생하는 암으로 매년 약 40만~60만 명의 새로운 환자가 보고되고 있고, 사망자수는 매년 22만3,000~30만 명에 이른다. 전이성 4기 두경부암의 5년 생존율은 4% 미만으로 알려져 있다. 두경부 편평상피세포암(SCCHN)은 전세계 두경부암의 약 90%를 차지하며 2012년에서 2022년까지 전 세계적 발병 건수는 약 17% 증가할 것으로 예상된다. 관련 위험 요인에는 흡연과 음주가 있으며, 인유두종바이러스(HPV)가 유럽과 북미 지역에서 구강인두 두경부 편평상피세포암 발병이 급속하게 증가하는 원인으로 대두되고 있다. 두경부 편평상피세포암은 환자 삶의 질에도 영향을 미칠 수 있다. 호흡, 연하, 섭식, 음용 등 생리학적 기능, 외모, 발성, 음성 등 환자 개인적 특징, 미각, 후각, 청각 등의 감각 기능 및 사회심리학적 기능에도 손상이 갈 수 있다. 

한국오노약품공업은 2013년 12월 오노약품공업의 자회사로 설립됐다. 국내 파트너와 함께 라이선스 아웃 제품의 판촉 활동을 계속적으로 지원하는 한편, 향후에 옵디보와 같은 항암제를 비롯한 스페셜티 제품들을 상용화할 계획이다. 오노약품공업은 1717년 창업이래 오직 신약 개발 한 길만을 고집하며 300년에 가까운 역사를 쌓아왔으며, ‘질병과 고통에 맞서 싸우는 인류를 위하여’라는 기업이념 아래 전 인류에 기여할 수 있는 혁신적인 의약품 개발하고 있다. 향후 한국오노약품공업은 의약품의 수요가 증가할 것으로 예상되는 한국에 최적의 치료옵션을 제공하는데 최선의 노력을 기울일 것이다. (www.onopharma.co.kr)

한국BMS제약은 세계적인 스페셜티 케어 전문 바이오 제약회사인 브리스톨-마이어스 스퀴브(Bristol-Myers Squibb)의 한국 자회사로, “혁신적인 의약품을 연구개발, 공급해 환자들이 중증질환을 극복할 수 있도록 돕는다”라는 미션 아래, 암, 바이러스성 간질환, 심혈관 질환, 류마티스 관절염 등 중증질환에 대한 혁신적이고 효과적인 치료제를 공급하기 위해 바이오 의약품 연구 및 개발에 전념하는 R&D 중심의 글로벌 바이오 제약기업이다. (www.bmsk.co.kr) 브리스톨-마이어스 스퀴브(Bristol-Myers Squibb)에 대한 더 상세한 정보는 BMS.com, 또는 LinkedIn, Twitter, YouTube에서 확인할 수 있다.

옵디보는 2005년 5월에 오노약품공업과 미국에 위치한 메데렉스 사이에 체결된 연구협력 하에 개발된 인간형 항 PD-1 단일클론 항체이다. 메데렉스는 2009년, BMS에 인수되면서 북미 지역에서 인간형 항 PD-1 단일클론 항체를 개발하고 상용화하는 자사의 권리도 BMS에 함께 부여했다. 오노약품공업은 2011년 9월에 오노약품공업과 BMS 사이에 체결된 협력 개발을 통해 자사가 직접 옵디보와 관련한 모든 개발 및 상용화 권리를 보유하고 있는 일본, 한국, 대만을 제외한 나머지 전세계 국가에서 옵디보를 개발하고 상용화할 수 있는 독점권한을 BMS에 부여했다. 오노약품공업과 BMS는 2014년 7월에 양사가 일본, 한국, 대만에서 옵디보, 여보이 및 3개의 초기 단계 면역치료제를 공동으로 개발하고 상용화한다는 내용의 새로운 협력 계약을 체결했다.